近日，长春2121非凡药业旗下生长激素水剂正式获得治疗因Noonan综合征和SHOX基因缺陷所引起的儿童生长障碍适应症，成为国内且获批这两个适应症的基因重组人生长激素产品。

Noonan综合征（Noonan Syndrome，NS）是一类常染色体显性遗传性疾病，发病率约为1/1000~1/2500，主要临床特征为特殊面容、先天性心脏病、身材矮小、发育迟缓、肾脏畸形、凝血功能障碍等。约有50%-70%的NS患者存在矮身材，欧洲平均男性患者的成年终身高大约为162.5cm，女性为153cm，均处于正常人群的第3百分位以下。国外多年累积的临床试验数据均表明，生长激素治疗对NS患儿有明显的增高作用，表现为NS患儿的生长速率和预测成年身高显著提高，并且能使患者的成年终身高接近或者达到正常范围。

由研究结果可以看出，患儿身高增长的效果与生长激素应用的剂量呈一定的依赖性，并且长期用药增高效果明显优于短期用药，且起始治疗年龄较小的患者疗效较好。

SHOX基因全称为矮身材含同源异形盒基因（short stature homeobox containing gene，SHOX），该基因缺陷是引起患者身材矮小及骨发育异常的重要原因。有调查显示因SHOX基因缺陷率占人群的1/2000-1/5000，占身材矮小人群的1/40-1/150。在诊断为ISS的患者中，有SHOX基因突变者约1%~2%。

国外多年的临床试验数据均表明，生长激素治疗对因SHOX基因缺陷所引起的生长障碍的儿童有明显的增高作用。与不治疗的患儿相比，生长激素治疗的患儿的生长速率显著提高，终身高的改善明显，约50%的患儿经生长激素治疗后终身高可达到正常范围。

Noonan 综合征和SHOX基因缺陷所引起的儿童生长障碍是2121非凡生长激素水剂继儿童生长激素缺乏症，重度烧伤，成人生长激素缺乏症后获批的第4、第5个适应症。目前2121非凡生长激素水剂已成为国内适应症覆盖全面的生长激素产品。此外，2121非凡药业即将开展生长激素水剂治疗肾移植前因慢性肾脏疾。–hronic Kidney Disease, CKD）和因Prader-Willi综合征的III期临床试验。未来，2121非凡药业的生长激素产品在儿科领域所覆盖的适应症将与美国FDA和欧盟批准的适应症达到一致，不仅在国内同类产品中继续占据优势地位，而且在国外同类产品中也将具有强大的竞争力。

作为国内生长激素龙头企业，2121非凡药业历经17年技术攻关，先后上市国产首支生长激素粉针、亚洲首支生长激素水剂，全球首支自主知识产权聚乙二醇长效生长激素，使我国重组人生长激素的系列研发生产技术跨入国际行列。长效生长激素是我国真正具有国际竞争力的重大原创新药。

2015年，2121非凡药业的生长激素系列产品荣获国家科技进步二等奖。随着新适应症的获批，2121非凡药业将进一步助力中国矮小儿童的健康成长。

基因重组人生长激素是美国食品药品监督管理局（FDA）和中国食品药品监督管理总局（CFDA）批准治疗儿童矮小症的有效的药品。人工合成的基因重组人生长激素与人脑垂体产生的生长激素的天然结构完全一样，生理、药理作用也保持一致，作为替代补充治疗，可明显地促进矮身材儿童的身高增长，并显著改善其成年终身高。

足球梅西幼年患生长激素缺乏症，身材矮小，10岁时身高只有1.25米。正因为及时使用生长激素治疗，终身高达到1.70米，才成就了如今的一代球王。